Nuova cura per i tumori cerebrali infantili
Arriva dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù una nuova speranza di cura per i bambini affetti da tumori cerebrali. La nuova terapia si chiama CAR-T ed è un mix di terapia genica e terapia farmacologica che può riuscire ad inibire la crescita dei gliomi diffusi della linea mediana, quei tumori del cervello molto aggressivi e, ad oggi, considerati inoperabili. Vediamo in cosa consiste questa nuova cura per i tumori cerebrali infantili.
Gliomi della linea mediana: cosa sono
I gliomi diffusi della linea mediana sono tumori tipici dell'età pediatrica che si sviluppano nelle strutture mediane del cervello, soprattutto nel ponte, la zona del tronco encefalico deputata a regolare le funzioni vitali come l'attività cardiaca o il respiro.
Nella maggior parte dei casi i gliomi della linea mediana sono provocati da una mutazione della proteina H3K27M e sono particolarmente aggressivi, si infiltrano in profondità e, a causa della loro ubicazione, non possono essere asportati chirurgicamente. Si tratta, quindi, di tumori estremamente aggressivi e inoperabili. Da qui l'esigenza di lavorare alacremente per trovare nuove cure efficaci.
Nel nostro Paese vengono diagnosticati circa 20-25 casi di gliomi localizzati nel ponte in età pediatrica con un picco d'incidenza tra i 5 e i 10 anni di età. La sopravvivenza media è molto bassa (si tratta di 9 -12 mesi) e meno del 5% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici.
La nuova cura
Lo studio - pubblicato sulla rivista scientifica Neuro-Oncology e coordinato dall'Area di Ricerca di Oncoematologia del Bambino Gesù, diretta dal prof. Franco Locatelli - è stato condotto in laboratorio. Vediamo cosa è emerso.
I ricercatori hanno analizzato alcune cellule tumorali di pazienti affetti da glioma che erano stati sottoposti ad una biopsia. Le indagini sui tessuti, sulle cellule derivate dalle neoplasie e su modelli animali hanno consentito di identificare una nuova terapia antitumorale basata sull'utilizzo di un farmaco sperimentale (il Linsitinib) in combinazione con linfociti T geneticamente modificati (cellule CAR-T).
Il Linsitinib è un inibitore specifico della proteina IGF1R (la molecola presente sulla membrana delle cellule tumorali) ed è in grado di esercitare un'azione antitumorale diretta sulle cellule di glioma diffuso della linea mediana.
Le cellule CAR-T sono state programmate per riconoscere e colpire le cellule tumorali aggredendo l'antigene GD2 (GD2-CAR-T), una proteina espressa sulla loro superficie.
Dalle osservazioni degli studiosi questa nuova terapia combinata ha dimostrato di essere efficace per inibire la crescita del tumore.
Inoltre è emerso che il mix dei due trattamenti produce un effetto antitumorale più incisivo rispetto all'utilizzo del singolo trattamento.
Come spiegato dal prof. Franco Locatelli
i risultati preliminari dello studio sono incoraggianti. La nuova strategia di cura ha fornito risultati pre-clinici promettenti e potrebbe rappresentare il primo passo per arrivare a trattare con successo una proporzione dei pazienti affetti da questa terribile forma di tumore.
Questi primi risultati sono stati ottenuti sulle cellule, adesso la ricerca prosegue nel mettere a punto le migliori modalità per veicolare il farmaco e CAR-T nella sede del tumore prima di passare ad una sperimentazione umana.
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