Grazia a una nuova terapia genica, due bimbi ipovedenti hanno riacquistato la vista

Una buona notizia è giunta dall'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli": proprio nella Clinica oculistica di quest'ateneo, in collaborazione con la Novartis, è stata eseguita, per la prima volta, una tecnica innovativa che ha permesso a due bambini, di 8 e 9 anni, ipovedenti dalla nascita, di recuperare la vista. 

I bambini erano affetti da una forma di distrofia retinica ereditaria, provocata da mutazioni in un gene chiamato RP65. La terapia ideata dall'ateneo in collaborazione con la casa farmaceutica è in grado di offrire una copia funzionante di questo gene e, con un sola somministrazione, la capacità visiva ha avuto un miglioramento immediato. 

Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell'Ateneo Vanvitelli, ha spiegato i risultati avuti grazie a questa terapia, denominata "Luxturna" (Voretigene neparvovec).

Occorre un intervento chirurgico per la somministrazione della terapia: il farmaco è iniettato direttamente nella retina. In base a quanto afferma Francesca Simonelli, in Italia i casi di distrofia retinica ereditaria sono tra i 40 e i 50.

«Si tratta di una malattia rara e immaginiamo che nei prossimi mesi e anni potremo curarli tutti. Siamo di fronte a un vero e proprio cambio di paradigma perché fino ad oggi non avevamo terapie per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie», ha affermato la direttrice.