La nuova pelle di Hassan, bimbo "farfalla"

Hassan oggi ha nove anni: va a scuola e, come molti suoi coetanei, adora giocare a pallone, ma non era affatto scontato che un giorno avrebbe potuto farlo. Perché Hassan, che è nato in Siria ma da alcuni anni vive in Germania, dove è arrivato con la sua famiglia fuggendo dalla guerra, ha una devastante malattia genetica, che nei casi più gravi è incompatibile con una vita normale, se non addirittura con la vita.

Si chiama epidermolisi bollosa, o malattia dei bambini farfalla: colpisce la pelle, che diventa fragile come lo sono le ali delle farfalle, che si disfano appena le si sfiora. Nei bambini malati, al minimo trauma o contatto si formano bolle, ulcere, lacerazioni, che sono dolorosissime e richiedono estenuanti medicazioni. Una cura definitiva non c'è. O, almeno, non c'era. Perché Hassan - che a giugno 2015 è arrivato all'ospedale di Bochum in condizioni disperate - è tornato alla vita, e a una vita normale che non aveva mani conosciuto, grazie a un intervento super-innovativo, appena descritto sulle pagine della rivista scientifica «Nature».

Si tratta di un'avanzatissima combinazione tra terapia con cellule staminali e terapia genica, resa possibile dal lungo lavoro di ricerca di un'équipe di Modena, guidata da due tra i massimi esperti mondiali del settore, Michele De Luca e Graziella Pellegrini.

Quando è arrivato in ospedale, le condizioni del piccolo bambino farfalla erano gravissime: praticamente non aveva più pelle sul corpo, a parte viso, mani e piedi, ed era stato colpito da varie infezioni batteriche. I medici avevano dovuto sedarlo per permettergli di sopportare il dolore, ma non c'era molto altro che si potesse fare e Hassan rischiava la vita. Unica strada possibile: tentare un intervento sperimentale. «Per noi era una scelta complicata, ma volevamo tentare tutto il possibile» racconta il papà del bimbo in un video presentato alla conferenza stampa organizzata ieri presso il Centro di medicina rigenerativa Stefano Ferrari dell'Università di Modena e Reggio Emilia.

E così è stato.

In pratica, si è trattato di ricostruire in laboratorio una pelle sana, per poi riapplicarla al bambino, lembo per lembo, come si fa nel caso delle ustioni profonde. Su questa strategia, di cui De Luca è stato pioniere, c'è ormai una grande esperienza: si tratta di prelevare delle cellule staminali dal paziente (basta una piccola biopsia della pelle) e farle crescere in laboratorio in condizioni adatte, fino a formare dei fazzolettini di pelle sana.

La differenza qui stava nel fatto che l'informazione genetica contenuta nelle cellule di Hassan andava corretta, per evitare che si ripresentasse la malattia, causata appunto da un gene difettoso. Gli studiosi di Modena ce l'hanno fatta con un approccio di terapia genica, in cui in pratica si inserisce nelle cellule malate la versione corretta del gene difettoso.

Per applicare la nuova pelle ad Hassan - quasi un metro quadrato in totale ci sono voluti tre interventi chirurgici successivi, tra ottobre 2015 e gennaio 2016. A marzo 2016, dopo essere stato per otto mesi bendato come una mummia e per quattro mesi e mezzo in coma farmacologico, il bimbo è tornato a scuola.

Ora la speranza è che questo avanzatissimo trattamento possa essere applicato anche ad altri bambini farfalla. Non si tratta però di un passaggio immediato: la malattia ha diverse forme, causate da diversi difetti genetici, per cui bisognerà fare nuove sperimentazioni per i vari casi possibili.